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中国消费者报北京讯 近日，国家药品监督管理局批准注射用阿加糖酶进口注册申请，该药是国内获批的首个用于治疗法布雷病的药物，适用于8岁以上的儿童和青少年及成人。
据悉，法布雷病是由X连锁基因缺陷造成的一种先天性代谢疾病，表现为患者体内-半乳糖苷酶A活性明显降低或缺失，导致鞘糖脂在多种组织细胞的溶酶体中病理性蓄积。该病始发于胎儿并伴随患者终身逐步恶化，引起心、肾等重要器官的衰竭。2018年该病被收录于国家第一批罕见病目录，属严重危及生命且国内尚无有效治疗手段的疾病。
此次获批的注射用阿加糖酶是赛诺菲(中国)投资有限公司代理Gen-zymeEuropeB.V.进行申报，并被列入国家第二批临床急需新药名单。国家药监局按照《关于优化药品注册审评审批有关事宜的公告》有关规定，将其纳入优先审评品种，依据境外临床试验数据，结合本品的有效性和安全性特征，批准其进口注册申请。 (尚烈)
